Det First North-listade life science-bolaget Sprint Bioscience meddelade häromdagen att nya vetenskapliga rapporter visar att det finns ett samband mellan höga nivåer av proteinet VRK1 och dålig patientprognos vid de ovanliga barncancerformerna neuroblastom och Ewings sarkom. Bolagets VADA-projekt är inriktat på att hämma just detta protein, vilket innebär att de här två indikationerna nu adderas till projektets potential, utöver cancer i lever, njure och bukspottskörtel.

En pratstund med Sprint Biosciences forskningschef Martin Andersson, för att ta reda på mer om vad det här innebär för bolaget.

Hur stort är behovet av att utveckla nya läkemedel inom barncancersjukdomarna neuroblastom och Ewings sarkom? Vad finns det för behandlingsalternativ idag?

”Det har hänt mycket på området och det finns i dag behandling att tillgå som fungerar bra på omkring 50 procent av patienterna vad gäller neuroblastom. Då återstår dock fortfarande 50 procent som har särskilt svår eller långt gången sjukdom när cancern upptäcks, och nya behandlingsmetoder behövs för att kunna hjälpa även dessa”, säger Martin Andersson.

Både neuroblastom och Ewings sarkom är särläkemedelsklassade indikationer av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket innebär att myndigheten ger incitament till utveckling av läkemedel för dessa ovanliga sjukdomar. Det handlar om bidrag till kliniska studier, förlängd exklusivitet på marknaden och det som kallas ”priority review”, för att göra det mer attraktivt att arbeta i det här fältet. Priority review innebär ett snabbspår i FDA:s godkännandeprocess. Lyckas det utvecklande bolaget få ett godkännande för sin läkemedelskandidat ger FDA dessutom bolaget ett snabbspår vid utvecklingen av valfri annan kandidat.

Forskningschefen förklarar att de två tillkommande indikationerna blir en del av ett större paket, vilket stärker möjligheterna för projektet och bör göra det mer attraktivt i potentiella partners ögon.

Kan det vara aktuellt för Sprint Bioscience att ingå licensavtal med ett bolag som bara är intresserad av utveckling inom en enskild indikation, exempelvis neoroblastom, eller ställer ni krav på att licenstagaren ska vilja arbeta med samtliga av er kommunicerade indikationer?

”Vi vill helst ha en partner som både vill utnyttja möjligheten inom de här ovanliga sjukdomarna och samtidigt vill bredda indikationerna så att marknadspotentialen blir större. En mindre vanlig men inte utesluten avtalsform är en där vissa indikationer utlicensieras till ett företag, och andra indikationer till ett annat. Det är dock inte så våra licensavtal har sett ut hittills”, säger Martin Andersson.

Innebär dessa nyheter om en breddning för hämning av VRK1-proteinet att ni kommer att höja tempot i projektet? Hur ser nästa steg för VADA ut?

”Nästa milstolpe är att med en av de molekyler vi har utvecklat visa i djurstudier att det här konceptet fungerar, och att det inte bara fungerar med de genetiska verktyg där man tar bort VRK1-genen. I djurstudier gäller det att hitta ett modellsystem som svarar bra på den här typen av läkemedel, och i och med dessa nyheter kan vi även inkludera neuroblastom och Ewings sarkom inför in-vivo-testning”, säger forskningschefen på Sprint Biosciences.

Är det ur er synvinkel angeläget att bli klar med djurstudierna innan ni träffar ett licensavtal för VADA-projektet för att öka värdet vid en affär, eller kan det vara aktuellt redan i detta skede?

”Hittills har Sprint Bioscience sålt projekt ungefär i det stadie VADA befinner sig i nu, innan vi har gjort in-vivo-studier, men vi jobbar parallellt med full fart i projektet både gällande kommande studier och affärsdelen. Det återstår att se om vi träffar ett partneravtal redan i den här fasen, eller om projektet drivs längre i egen regi”, säger Martin Andersson.

VADA-projektet är relativt nystartat och har inte kommit så långt att en klinisk kandidat ännu är vald. Martin Andersson förklarar att bolaget gradvis utvecklar nya molekyler i en process och gör små förändringar av dessa för att hitta molekylerna med bäst egenskaper. Det är de senare molekylerna i processen som bolaget slutligen väljer bland, när den kliniska kandidaten ska utses, meddelar forskningschefen, som pekar på flera fördelar med att arbeta med småmolekyler vid läkemedelsutveckling. Först och främst kan dessa komma åt målproteiner som finns inne i själva cancercellen, medan antikroppsläkemedel är begränsade till de målproteiner som finns på cellytan. Småmolekyler är vidare billigare att tillverka än antikroppar, samtidigt som de är lättare att administrera då det exempelvis går att göra dem oralt tillgängliga, medan antikroppar måste injiceras, enligt forskningschefen.

Martin Andersson meddelar att han ser ett stort intresse i branschen på detta område, som handlar om systemet för att reparera DNA-skador. Det finns många andra målproteiner som andra aktörer arbetar med, men vad Sprint Bioscience känner till finns det ingen annan som har riktat in sig på VRK1, säger han.