Abliva avancerar på flera fronter med sina världsunika kandidater för behandling av mitokondriella sjukdomar

Abliva är ett bioteknikbolag med fokus på att utveckla behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Ablivas två läkemedelskandidater riktade mot mitokondriella sjukdomar, KL1333 och NV354, har båda visat uppmuntrande resultat. KL1333 ska inleda en registreringsgrundande fas II/III-studie under 2022, medan bolagets andra kandidat, NV354, har fått klartecken att gå vidare till kliniska studier. Båda kandidaterna svarar upp till omfattande medicinska behov hos svårt sjuka patienter och den kommersiella potentialen är mycket hög. Det berättar Ellen Donnelly, vd på Abliva.

Berätta om Abliva och bolagets verksamhet

– Vi är ett bioteknikbolag baserat i Lund och Boston. Vi utvecklar två kandidater riktade mot mitokondriella sjukdomar, KL1333 och NV354. KL1333, vår längst komna läkemedelskandidat, är utvecklad för behandling av mitokondriella sjukdomar hos vuxna. I år siktar vi på att inleda en registreringsgrundande fas II/III-studie för kandidaten. Vår andra kandidat för mitokondriell sjukdom, NV354, utvecklas för behandling av Leighs syndrom, en svår mitokondriell sjukdom hos barn. Vi ska nu påbörja sammanställningen av den regulatoriska dokumentation som krävs för ett godkännande av en klinisk fas I-studie för NV354.

Ni fokuserar på att utveckla läkemedel för patienter med primära mitokondriella sjukdomar. Berätta mer om dessa patienter.

– Primära mitokondriella sjukdomar är ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Uppskattningsvis har 125 personer per 1 000 000 en primär mitokondriell sjukdom. Primära mitokondriella sjukdomar debuterar ofta i tidiga barnaår. Dessa sjukdomar påverkar cellernas förmåga att omvandla energi och kan leda till allvarliga symtom, såsom strokeliknande episoder, muskelsvaghet och hjärtsvikt. Idag finns det endast få tillgängliga behandlingsalternativ och det medicinska behovet är omfattande. Genom vår forskning och utveckling har vi en möjlighet att förbättra livskvaliteten för dessa patienter.

Hur ser era tillväxtmål ut och hur ser strategin ut för att nå dem?

– Vi strävar efter att bli det ledande biotechbolaget inom mitokondriell medicin och utveckla läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Under de närmaste fem åren kommer vi att bedriva klinisk utveckling för att ta våra läkemedelskandidater till marknaden. Vi ska förstärka våra forsknings- och utvecklingsmöjligheter och bygga en kommersiell organisation. Vi kommer att leverera innovativa behandlingar och läkemedel till sjukhusen och expandera vår pipeline med nya läkemedelskandidater, i takt med att de upptäcks.

Hur ser er kommersiella potential ut framöver?

– Den kommersiella möjligheten är betydande, även med konservativa uppskattningar överstiger den totala marknaden 1 miljard USD i årlig försäljning. Utsikterna för våra läkemedelskandidater att nå ut på marknaden är också bättre än för traditionella läkemedel. Det är inte osannolikt att vi har ett godkänt läkemedel redo för kommersialisering på tre till fyra års sikt.

Ni har nyligen genomfört en finansieringsrunda på 200 miljoner kronor. Hur planerar ni att använda dessa pengar?

– Vi valde att genomföra finansieringsrundan för att kunna avancera arbetet med våra två läkemedelskandidater. Majoriteten av kapitalet kommer att användas för att finansiera den kommande registreringsgrundande fas II/III-studien med huvudkandidaten KL1333. Resten av intäkterna kommer att användas för NV354.

Vilka faktorer gör Abliva till ett attraktivt bolag för presumtiva aktieägare?

– Vi har rätt förutsättningar för att nå vårt mål med en tydlig strategi, en solid portfölj av läkemedel under utveckling, en n forskningsorganisation som har visat att den kan utveckla nya läkemedelskandidater och föra dem vidare till klinik (NV354), och ett team som har erfarenhet av både läkemedelsutveckling och mitokondriell dysfunktion.  och ett team som har över två decenniers erfarenhet av mitokondriell medicin samt lång erfarenhet av läkemedelsutveckling.

Fakta: Abliva bedriver forskning och utvecklar läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Dessa medfödda, sällsynta och ofta mycket svåra sjukdomar uppstår då cellens energiförsörjare, mitokondrierna, inte fungerar som de ska. Bolaget fokuserar på två projekt. KL1333, en kraftfull reglerare av nivåerna av de essentiella koenzymen NAD⁺ och NADH, är på väg in i sen utvecklingsfas. NV354 är en energiersättningsbehandling där den prekliniska utvecklingen har slutförts. Abliva, med sin bas i Lund, är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: ABLI).