Guard Therapeutics meddelade under söndagen att bolagets viktiga 2b-studie för RMC-035 har misslyckats. Bolaget måste nu ta tuffa beslut om sin framtid.

Bolagets fas 2b-studie POINTER, där läkemedelskandidaten RMC-035 har utvärderats som en njurskyddande behandling hos patienter som genomgår öppen hjärtkirurgi, uppnådde varken sitt primära eller viktigaste sekundära effektmått.

”Resultaten från POINTER-studien är naturligtvis en besvikelse, särskilt mot bakgrund av tidigare resultat som indikerat effekt av RMC-035 samt det stora medicinska behovet av att förebygga irreversibel njurskada efter öppen hjärtkirurgi,” säger Tobias Agervald, vd för Guard Therapeutics. ”Även om data inte stödjer fortsatt utveckling av RMC-035, är vi fortsatt engagerade i att fullt ut förstå utfallet av studien och utvärdera våra nästa steg.”

När den fullständiga datagenomgången är slutförd kommer bolagets styrelse att inleda en strategisk översyn för att fastställa den bästa vägen framåt för Guard Therapeutics. Denna översyn kommer att omfatta en genomgång av bolagets återstående resurser, en samlad analys av befintliga data för RMC-035 och GTX-plattformen samt en utvärdering av potentiella strategiska alternativ.

Närmare detaljer om studieresultaten

Fas 2b-studien POINTER visade ingen statistiskt signifikant skillnad mellan RMC-035 och placebo för det primära effektmåttet av förändringen i njurfunktion, mätt som estimerad glomerulär filtrationshastighet (eGFR), från tiden före operation till 90 dagar efter ingreppet. Den placebokorrigerade förändringen i eGFR för RMC-035 vid dag 90 var –2,76 mL/min/1,73 m² (90 % konfidensintervall [KI]: –6,10 till 0,58; p=0,17). Inte heller det viktiga sekundära effektmåttet, Major Adverse Kidney Events vid dag 90 (MAKE90), uppnåddes. Den gemensamma relativa risken för MAKE90 var 0,89 (90 % KI: 0,48 till 1,66; p=0,76).

RMC-035 uppvisade en god säkerhetsprofil och inga säkerhetsrelaterade problem identifierades.

Det fullständiga datamaterialet från POINTER förväntas bli tillgängligt inom cirka två veckor. Bolaget bedömer dock inte att ytterligare analyser kommer att förändra studiens övergripande utfall.

Imorgon måndag klockan 14:00 kommer bolaget att hålla en öppen onlinekonferens om utfallet.

Sobi (Swedish Orphan Biovitrum) stärker sin position inom svårbehandlade inflammatoriska sjukdomar. På den globala reumatologikonferensen ACR Convergence 2025 i Chicago presenterade bolaget 15 vetenskapliga abstrakt som visar bredd och framsteg inom företagets immunologiportfölj.

De nya resultaten omfattar tre centrala projekt – NASP (Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase), Gamifant (emapalumab) och Vonjo (pacritinib) – och understryker Sobi:s strategi att adressera sällsynta och underbehandlade sjukdomar med hög medicinsk risk.

Kraftfulla resultat i okontrollerad gikt

De mest uppmärksammade resultaten kom från fas 3-studierna DISSOLVE I och II, där NASP visade tydlig effekt i patienter med okontrollerad gikt – en sjukdom med starkt behov av nya behandlingsalternativ.

Patienter som behandlades med NASP uppnådde i genomsnitt 97–98 procents minskning av urinsyra jämfört med placebo, och hade 2–6 gånger färre giktanfall under 24 veckor. Dessutom sågs en betydande minskning av ledinflammation och smärta, samt fullständig upplösning av tofi (urinsyraavlagringar) hos upp till 48 procent av patienterna. Behandlingen var väl tolererad utan nya säkerhetssignaler.

Resultaten stärker NASP:s chanser inför FDA-beslutet i juni 2026, då läkemedlet väntas kunna bli det första nya godkända alternativet mot okontrollerad gikt på över ett decennium. Med omkring 200 000 drabbade patienter i USA kan NASP på sikt bli en betydande intäktskälla för Sobi.

Gamifant bekräftar effekt i svåra fall av MAS

Bolaget presenterade även nya data för Gamifant vid macrophage activation syndrome (MAS) i Still’s sjukdom. Analysen visade goda svarsfrekvenser över olika sjukdomsvarianter, inklusive hos patienter med återkommande MAS, samt kraftiga sänkningar av inflammationsmarkörer som ferritin (−92 %) och CXCL9 (−99 %).

Resultaten bekräftar Gamifants etablerade effektprofil och stärker det vetenskapliga underlaget för den FDA-godkända indikationen från juni 2025. Det ger Sobi förutsättningar för en bredare lansering i USA och ytterligare försäljningstillväxt i bolagets immunologisegment.

Vonjo tar klivet in i nytt sjukdomsområde

Dessutom presenterades designen för den första randomiserade, placebokontrollerade fas 2-studien av Vonjo (pacritinib) vid VEXAS-syndrom, en nyligen upptäckt, allvarlig inflammatorisk blodsjukdom utan godkända behandlingar.

Studien markerar ett viktigt steg för Sobi inom ett nytt område med stor medicinsk potential.

Ett steg framåt för hela portföljen

Sobi visar med årets ACR-presentationer att bolaget har en växande pipeline och stark vetenskaplig närvaro inom inflammationsområdet. Kombinationen av NASP:s fas 3-resultat och Gamifants bekräftade effektprofil stärker bilden av ett företag som nu kan bredda sin intäktsbas bortom traditionell hemofili och hematologi.

Om NASP når marknaden 2026 kan det bli en av bolagets största framtida produkter, samtidigt som Gamifant och Vonjo bidrar till att befästa Sobi:s position som ett ledande biopharma-bolag inom sällsynta och underbehandlade sjukdomar.

Efter flera år av motvind ser investmentbolaget Kinnevik äntligen tecken på ljusning. Dagens industri menar att det värsta nu ligger bakom bolaget och sätter köp som rekommendation.

De senaste fem åren har Kinnevik-aktien tappat kraftigt, i snitt 14 procent per år, till följd av misslyckade investeringar och en övergång från premie till 38 procents substansrabatt. Nu har dock trenden vänt. Det senaste kvartalet visade för första gången på fyra år en ökning av substansvärdet och en stark tillväxt i kärninnehaven på 35 procent.

En viktig katalysator framöver kan bli den planerade börsnoteringen av Travelperk, Kinneviks näst största innehav, som kan bidra till att minska portföljens tunga vikt mot onoterade bolag.

Med hög rabatt, en stark kassa på 8 miljarder kronor och potentiella åtgärder som aktieåterköp ser Di goda möjligheter till en rejäl återhämtning.

”Di tror att det värsta är över för Kinnevik och att aktien kan stå i minst 100 kronor om ett år, vilket fortfarande skulle betyda att Kinnevik värderas med en substansrabatt på närmare 25 procent.” skriver tidningens analytiker Ulf Petersson.

Kinnevik-aktien stängde på 88,78 kronor i fredags.